NPO助成事業

2005年12月20日　インスリンなどの治療用蛋白質の遺伝子を導入した脂肪細胞を用いる新しい遺伝子治療技術をタカラバイオ社と共同開発することに合意しました。

タカラバイオ株式会社（社長：加藤郁之進）とセルジェンテック株式会社（社長：麻生雅是）は、レトロネクチン®を用いた脂肪細胞への遺伝子導入や自家移植用脂肪細胞の培養・調製に関する技術を共同開発することに、12月20日付けで合意しました。

当社は、千葉大学大学院医学研究院　細胞治療学　齋藤康　教授（千葉大学附属病院長）の研究成果をもとに、皮下脂肪由来の脂肪細胞を利用した革新的な遺伝子治療技術の開発・事業化を目指す医薬品開発ベンチャーです。
齋藤教授らは、ヒトインスリン遺伝子をレトロウイルスベクターに組み込んで導入したマウス皮下脂肪細胞を、糖尿病発症マウスの皮下に移植し、糖尿病マウスの血糖値を一回の移植で約3ヶ月間有意に低下させることに成功しており、ヒト1型糖尿病患者を対象とした「インスリン補充療法」や難治性疾患の蛋白補充療法への応用の可能性が期待されます。

タカラバイオ社は、造血幹細胞などの血球系の細胞にレトロウイルスベクターを用いて、治療用遺伝子を高効率に導入できるレトロネクチン法に関して、世界各国での権利を保有しています。レトロネクチン法を用いた遺伝子治療の臨床試験はこれまでに世界で39例行われており、治療予定を含め、患者総数は300名を超える予定です。

今般の共同開発では、両社が保有する相補的な技術群（当社：移植用脂肪細胞の培養・調製技術。タカラバイオ社：レトロネクチン法を始めとしたレトロウイルスベクターなどによる遺伝子導入技術及び遺伝子治療用細胞の調製技術）を組み合わせることにより、脂肪細胞を用いた遺伝子治療関連技術の開発を行います。

１型糖尿病の「インスリン補充療法」の仕組みと関連技術の開発
現在、日本での１型糖尿病の患者は30-40万人（世界では約2000万人）程度といわれていますが、患者は毎日インスリンを注射する必要があります。「インスリン補充療法」では、１型糖尿病患者から摘出した自己脂肪細胞に、レトロウイルスベクターを用いてインスリン遺伝子を導入し、インスリンを安定産生する初代脂肪細胞を作り出します。これらの細胞を培養することによってその細胞数を増やしてから、患者の局部に自家移植することを想定しています。インスリンを産生する脂肪細胞を移植することで、食事に依存せず血液中に常時一定量レベルのインスリンを安定供給し、頻回のインスリン注射の不便さから、糖尿病患者を開放できるのではないかと期待されています。
現在、タカラバイオ社が国立がんセンターや三重大学医学部などと進めているがんに対する遺伝子治療は、血液細胞（Ｔ細胞）に治療用遺伝子を導入し、血球系細胞が血流に乗って全身を循環することで治療効果をあげようするものです。これに対し、脂肪細胞は患者の皮下からの摘出や移植が容易で、移植後もその場所に留まり生着する可能性が高いという性質を備えているため、脂肪細胞を遺伝子治療に用いることにより、有用蛋白質を供給する治療法など、これまでにない新しい体外遺伝子治療が可能となり、遺伝子治療の新たなプラットフォームになることが期待されます。